2016年，，，，FDA下属CDER共批准了22个新分子实体，，，，包括：15个NDA、7个BLA 。。。。。。这个数字为2008年来新低，，，，数字背后是小分子新药锐减，，，，生物制品则热度不减 。。。。。。CBER则批准了4个新药（新分子实体），，，，包括2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora 。。。。。。
22个新分子实体（CDER）
2016年，，，，FDA下属CDER共批准了22个新分子实体，，，，包括：15个NDA、7个BLA 。。。。。。这个数字为2008年来新低，，，，数字背后是小分子新药锐减，，，，生物制品则热度不减 。。。。。。CBER则批准了4个新药（新分子实体），，，，包括2个凝血因子Ⅷ药物Kovaltry和Afstyla、凝血因子Ⅸ药物Idelvion和口服霍乱疫苗Vaxchora 。。。。。。
只管数目未几，，，，但2016年获批的新药质量颇高：包括首个真正意义上的卵白相互作用抑制剂（PPI）Venclexta、首个PD-L1抗体Tecentriq等 。。。。。。�？？？？固逡┪锏奶逑指侨萌搜矍耙涣�，，，，包括抗菌抗体（3个）、哮喘抗体等，，，，顺应症越发普遍，，，，再次体现了抗体药物的重大潜在应用价值 。。。。。。
企业方面，，，，罗氏、默沙东、礼来、百健各有2个新药获批，，，，艾伯维、赛诺菲、吉祥德、梯瓦等巨头各有1个新药获批，，，，尚有不少中小药企亦有斩获 。。。。。。
抗熏染、抗肿瘤、神经系仍是热门
从治疗领域来看，，，，2016年FDA批准新药包括：
4个抗肿瘤药物：CLL药物Venclexta、膀胱癌/肺癌药物Tecentriq和软组织肉瘤药物Lartruvo；；；；；
4个抗熏染药物：抗丙肝药物Zepatier、Epclusa，，，，抗炭疽热药物Anthim 和抗艰难梭菌熏染药物Zinplava；；；；；
3个神经系统药物：抗癫痫药物Briviact、帕金森神经病药物Nuplazid和多发性硬化症药物Zinbryta；；；；；
别的，，，，免疫学现实上有2个药物：银屑病药物Taltz和哮喘药物Cinqair（作用机制为免疫调理，，，，归为呼吸系统药物） 。。。。。。
新发放3张优先审评券
从2007年设立优先审评券制度以来，，，，至2016年底，，，，FDA共发放12张优先审评券，，，，其中有3张是在2016年发出 。。。。。。PaxVax的霍乱疫苗Vaxchora在2016年6月10日获批，，，，获得FDA发放的第10张优先审评券；；；；；Sarepta的杜氏肌营养不良症药物Exondys 51于2016年9月19日获批，，，，获得FDA发放的第11张优先审评券；；；；；百健和Ionis联合开发的脊髓性肌肉萎缩症药物Spinraza于2016年12月23日获批，，，，获得FDA发放的第12张优先审评券 。。。。。。若是没有国会通过立法延迟，，，，儿科优先审评券将于2016年12月尾阻止，，，，Spinraza算是乐成搭上了儿科优先审评券的末班车 。。。。。。
随着新药研发竞争日益强烈，，，，一纸优先审评券的价钱可谓水涨船高 。。。。。。United在2015年转让给艾伯维的优先审评券抵达了惊人的3.45亿美元的价钱 。。。。。。优先审评券设立的本意是为了增进热带病药物的研发，，，，厥后在2012年增添了儿科有数病 。。。。。。从现真相形来看，，，，儿科优先券发放数目（8张）远大于热带� 。。。。。。�4张） 。。。。。。从市场角度看，，，，热带病多在不蓬勃地区常见，，，，这也是热带病药物研发更不活跃的主要缘故原由 。。。。。。虽然，，，，优先审评券关于该类药物的研发仍有着显着的增进效果 。。。。。。
3个生物类似药获批
生物类似药并非新药，，，，但2016年是具有里程碑意义的一年，，，，FDA共批准了3个抗体类似药，，，，是整个抗体药物领域转折点意义的一年 。。。。。。
2016年，，，，FDA共批准了3个生物类似药：Celltrion的Inflectra（参照药为Remicade）、山德士的Erelzi（参照药为Enbrel）和安进的Amjevita（参照药为Humira） 。。。。。。
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FDA在生物类似药的羁系方面起步较晚，，，，但近两年希望迅速，，，，事实这是全球最大的药物市场 。。。。。。2016年，，，，FDA接连批准了3个生物类似药，，，，在这3个案例中，，，，也给更多结构生物类似药研发的企业许多可供借鉴的履历 。。。。。。从理化相似性评估策略、制剂专利规避、临床顺应症选择/顺应症拓展策略、知识产权纠纷等方面，，，，都给厥后者提供了更多参考 。。。。。。
26个新药点兵（CDER+CBER）>>>
Zepatier
Zepatier是一种口服丙肝药组合，，，，靶向NS5A，，，，和NS3/4A 。。。。。。顺应症为基因1、4型丙肝，，，，2016年前三个季度销售额划分为5000万、1.12亿、1.64亿美元 。。。。。。现在丙肝领域最脱销药物依次为：Harvoni、Sovaldi、Epclusa、Viekira Pak、Daklinza、Zepatier 。。。。。。
Briviact
左乙拉西坦曾是最脱销的抗癫痫药物，，，，布瓦西坦（Briviact）与左乙拉西坦结构相似，，，，SV2A结协力增强10倍，，，，为新一代抗癫痫药物，，，，其生物使用度更高、达峰时间段，，，，市场远景看好 。。。。。。
Anthim
Anthim是2016年首个获批的抗体药，，，，靶点为炭疽杆菌的�；；；；；ば钥乖璓A 。。。。。。由于顺应症为炭疽热，，，，没有举行人体药效学试验，，，，但举行了320名康健自愿者的清静性试验，，，，证实清静性优异 。。。。。。
Taltz
Taltz是一种靶向IL-17A的单克隆抗体药物，，，，为同类药物的second-in-class，，，，该类药物中首个获批的是诺华的Cosentyx 。。。。。。
IL-17抗体被证实是疗效显着胜过Enbrel的自身免疫病药物，，，，2016年Cosentyx销售额将突破亿美元，，，，Taltz上市前两个季度销售额划分为1900万美元、3300万美元 。。。。。。
Cinqair
近年来炎症反应在哮喘顺应症中的机理研究逐步深入，，，，催生了许多响应靶点抗体药物的开发 。。。。。。Cinqair是FDA批准的第二个IL-5抗体，，，，第一个为GSK开发的Nucala，，，，后者于2015年11月获批 。。。。。。
Defitelio
Defitelio是从猪小肠提取的寡核苷酸混淆物，，，，治疗用度为4.7万美元/人年 。。。。。。由于制备工艺的专利仅�；；；；；さ�2017年，，，，爵士制药申请了剖析要领专利将�；；；；；て谘又�2032年 。。。。。。2015年，，，，Defitelio在欧洲市场的销售额为7000万美元，，，，随着美国市场的进入，，，，其销售额在2016年前三季度抵达8000万美元，，，，成为爵士制药旗下第三脱销药物 。。。。。。
Venclexta
Venclexta的获批关于新药研发具有里程碑意义，，，，由于其突破了古板药物化学的限制，，，，是第一个真正意义上的卵白相互作用（PPI）抑制剂 。。。。。。Venclexta是一种逐日一次的口服药物，，，，适用于接纳FDA批准的一款陪同诊断试剂盒Vysis CLL FISH探针试剂盒确以为保存17p删除突变的CLL患者 。。。。。。
Nuplazid
Nuplazid是一种血清素受体反相激动剂，，，，靶向5-HT2A受体，，，，降低其活性，，，，从而镌汰中枢神经系统的兴奋水平 。。。。。。Nuplazid也是首个获批用于治疗泛起幻觉/妄想等精神疾病的帕金森症药物 。。。。。。
Tecentriq
Tecentriq是首个获批的PD-L1抗体药物，，，，这也是30年来针对转移尿路上皮癌的首个新药 。。。。。。10月18日，，，，FDA批准Tecentriq用于转移性非小细胞肺癌 。。。。。。至此，，，，形成PD-1/PD-L1三足鼎峙的时势 。。。。。。
Zinbryta
Zinbryta的活性因素为CD25抗体Daclizumab（达利珠单抗），，，，用于多发性硬化症 。。。。。。现实上，，，，达利珠单抗并非一种新分子实体，，，，1997年罗氏开发了达利珠单抗，，，，用于器官移植的免疫抑制，，，，以商品名Zenapax上市，，，，由于销售体现不佳在2009年退市 。。。。。。百健在前者基础上针对新的顺应症举行了有目的的工艺立异，，，，获得了糖基化修饰一致性更好、ADCC活性更低的高产达利珠单抗 。。。。。。
Ocaliva
Ocaliva（奥贝胆酸）在熊脱氧胆酸基础上优化开发的me-better药物，，，，用于治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC） 。。。。。。与熊脱氧胆酸相比，，，，奥贝胆酸增添了FXR连系活性，，，，因而药物活性更高、剂量更低 。。。。。。
Axumin
Axumin为正电子发射盘算机断层显像（PET）试剂，，，，用于诊断患者前线腺特异性抗原（PSA）的升高，，，，从而检测前线腺复发的可能性 。。。。。。
Netspot
Netspot是一种镓68-donatate放射性注射剂，，，，用于PET扫描城乡 。。。。。。FDA批准Netspot用于检测一种有数神经内渗透肿瘤 。。。。。。
Epclusa
Epclusa是一种治疗丙肝复方制剂，，，，活性因素包括靶向NS5B和NS5A 。。。。。。Epclusa可用于所有6种基因型丙肝患者，，，，市场潜力重大，，，，上市第二季度销售额即抵达6.4亿美元，，，，成为仅次于Harvoni、Sovaldi的第三脱销丙肝药物 。。。。。。预计后续很快凌驾Sovaldi 。。。。。。
Xiidra
Xiidra用于治疗干眼症，，，，是一种特异性连系LFA-3的小分子，，，，阻断LFA-3与ICAM-1的相互作用，，，，而ICAM-1常在干眼症患者太过表达 。。。。。。Xiidra是13年来FDA批准的首个干眼症药物 。。。。。。现在市场上最主要的干眼症药物为爱儿健的Restasis（环孢霉素），，，，2015年销售额为13亿美元 。。。。。。与Restasis相比，，，，Xiidra起效更快（2周vs 6周），，，，Shire也为Xiidra定下了与Restasis相当的价钱，，，，都在5000美元/年左右 。。。。。。预计Xiidra将对Restasis带来强盛攻击 。。。。。。
Adlyxin
Adlyxin的因素为GLP-1受体激动剂利西拉来，，，，该药物在欧洲以商品名Lyxumia上市 。。。。。。利西拉给药频率为一天一次，，，，在强者如林的GLP-1受体激动剂市场很难有所作为 。。。。。。利拉鲁肽一直统治市场，，，，一周一次bydureon紧随厥后，，，，近两年上市的一周一次度拉鲁肽又强势进场，，，，利西拉来并无任何显着优势 。。。。。。赛诺菲的结构重点在于推动利西拉来/甘精胰岛素复方制剂的开发，，，，其直接竞争敌手为诺和诺德的利拉鲁肽/德谷胰岛素复方制剂 。。。。。。
Exondys 51
Exondys51是FDA批准的首个杜氏肌营养不良症药物，，，，其获批是近年来FDA批准药物中最具争议的 。。。。。。一方面Exondys51的有用性很是模糊，，，，另一方面咨询委员会明确拒绝，，，，在这样的情形下FDA做出了批准决议，，，，凌驾市场预料 。。。。。。
Lartruvo
Lartruvo靶向PDGFα，，，，与多柔比星联合治疗成人软组织肉瘤（STS），，，，这是40年来首个疗效显著优于必行单独用药的联合治疗计划 。。。。。。
Zinplava
Zinplava靶向艰难梭菌的Toxin B，，，，用于治疗艰难梭菌熏染 。。。。。。艰难梭菌熏染往往病情严重，，，，复发率高，，，，是后抗生素时代十分棘手的问题，，，，熏染率在已往20年间急速上升 。。。。。。
Eucrisa
Eucrisa为一种非甾类PDE-4抑制剂，，，，用于治疗湿疹 。。。。。。Eucrisa由Anacor开发，，，，今年6月，，，，辉瑞耗资52亿美元收购Anacor 。。。。。�；；；；；匀鹨栏紼nbrel、Xeljanz两大免疫/炎症产品掌握了大宗该领域资源，，，，有望在特异性皮炎（湿疹）领域为Eucrisa迅速扩大市场份额 。。。。。。
Rubraca
Rubraca为一种PARP抑制剂，，，，由Clovis开发，，，，成为继Lynparza后第2个上市的PARP抑制剂，，，，顺应症为卵巢癌 。。。。。。Rubraca最初由辉瑞开发，，，，厥后由于赛诺菲的IniparibⅢ期失败，，，，导致PARP的开启蒙上阴影 。。。。。。其他大药企纷纷脱手，，，，Clovis由此获得Rucaparib 。。。。。。
Spinraza
Spinraza（Nusinersen）为一种反义寡核苷酸药物，，，，由百健和Ionis联合开发，，，，用于治疗骨髓性肌肉萎缩症 。。。。。。同时，，，，百健获得了FDA授予的第12张儿科优先审评券 。。。。。。由于两次延期的儿科优先审评券于2016年12月31日到期，，，，百健这次加速批准可谓是占了大自制 。。。。。。
Idelvion
Idelvion由CSL开发，，，，是第一款白卵白融合型凝血因子Ⅸ，，，，半衰期延伸5倍，，，，与百健上市的首个长效凝血因子Ⅸ（半衰期延伸3倍）相比半衰期更长，，，，给药频率可抵达一周一次，，，，可控后可抵达每两周给药一次 。。。。。。
Kovaltry
Kovaltry是一种新的全长的、未经修饰的凝血因子Ⅷ产品，，，，接纳BHK细胞表达，，，，糖基化修饰与内源Ⅷ因子类似，，，，α-Gal和NGNA糖型的比例控制在1%以下 。。。。。。Kovaltry与Kogenate FS结构一致，，，，主要是经由了一系列的生产工艺优化 。。。。。。
Afstyla
Afstyla是首个单链结构的Ⅷ因子，，，，其半衰期与自然Ⅷ因子类似，，，，但稳固性显着提高，，，，同时与vWF亲和力增强 。。。。。。Afstyla使用CHO细胞表达，，，，轻重链毗连区有一个新的N-糖基化位点，，，，其他糖基化修饰与内源Ⅷ因子类似 。。。。。。
Vaxchora
Vaxchora由百慕大PaxVax Bermuda公司开发，，，，获得FDA授予的快车道职位和优先审查资格，，，，并获得一张热带病优先审查券 。。。。。。
Vaxchora是一种活的弱毒疫苗，，，，通过单次口服免疫，，，，约莫为3盎司液体，，，，旅行者需在前往霍乱受灾国家和地区前至少10天服用 。。。。。。Vaxchora的有用性在一项随机、慰藉剂比照、人体研究中获得证实 。。。。。。数据显示，，，，在Vaxchora免疫10天的受试者中，，，，Vaxchora预防霍乱的有用率抵达了90%；；；；；在Vaxchora免疫3个月的受试者中，，，，Vaxchora预防霍乱的有用率达80% 。。。。。。
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