FDA加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody上市丨“美”天新药事
医线药闻
1、4月26日，，， ，，美国FDA宣布，，， ，，加速批准反义寡核苷酸（ASO）疗法Qalsody（tofersen）上市，，， ，，用于治疗具有超氧化物歧化酶1突变的肌萎缩侧索硬化（SOD1-ALS）。 。。这是FDA批准治疗遗传性ALS的首款疗法。 。。这也是首款基于生物标记物加速批准的ALS疗法。 。。
2、4月25日，，， ，，Biogen/lonis联合宣布FDA已赞成加速批准反义寡核苷酸疗法tofersen上市，，， ，，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变所致的肌萎缩侧索硬化（ALS）。 。。这是首款针对ALS的基因靶向疗法。 。。
3、4月25日，，， ，，渤健/lonis联合宣布FDA加速批准其ALS新药tofersen上市，，， ，，用于治疗超氧化物歧化酶1 (SOD1)突变的AL）患者，，， ，，tofersen也是首款ALS基因突变的靶向药。 。。Tofersen是Ionis与Biogen配合研发的一种用于治疗SOD1基因突变ALS患者的反义寡核苷酸药物。 。。
4、克日，，， ，，蓝鸟生物宣布，，， ，，已经提交了治疗镰状细胞�。 。。⊿CD）基因疗法lovotibeglogene autotemcell (lovo-cel)的生物制剂允许申请(BLA)。 。。该疗法用于12岁及以上有血管闭塞事务(镰状细胞梗塞血管时爆发的疼痛爆发)病史的SCD患者。 。。
5、4月25日，，， ，，Insulet公司宣布，，， ，，美国FDA批准该公司的最新产品Omnipod GO，，， ，，这是一种用于运送基础胰岛素的胰岛素泵，，， ，，可在72小时内提供牢靠速率的一连速效胰岛素，，， ，，用于18岁及以上的2型糖尿病患者并进一步简化他们的疾病管理流程，，， ，，这些患者以往通常需要天天注射长效胰岛素。 。。
投融药事
1、4月26日，，， ，，Stablix宣布，，， ，，与Vertex Pharmaceuticals告竣一项战略相助和允许协议，，， ，，针对涉及多种疾病的特定靶点，，， ，，发明和开发以靶向卵白稳固为目的立异RESTORAC小分子。 。。
2、克日，，， ，，深圳市梅丽纳米孔科技有限公司完成数万万元A+轮融资。 。。本轮融资由安图生物独家战略投资，，， ，，所投资金将主要用于继续深入纳米孔基因测序技术研发，，， ，，加速系列产品迭代及终端落地。 。。
科技药研
1、克日，，， ，，一篇揭晓在国际杂志Nature上的研究报告中，，， ，，来自波士顿儿童医院等机构的科学家们通过研究发明，，， ，，胰腺导管腺癌（PDA，，， ，，一种极具侵袭性的癌症形式）或能使用一种奇异的代谢通路，，， ，，而正常生长的成体细胞很少使用这种通路来获取并爆发营养物质； ；；；这种代谢通路需要称之为鸟氨酸转氨酶(OAT)的酶类来施展功效，，， ，，从而就为开发特异性靶向作用PDA且副作用较少的新型疗法提供了新的时机[1]。 。。
Lee, MS., Dennis, C., Naqvi, I. et al. Ornithine aminotransferase supports polyamine synthesis in pancreatic cancer. Nature (2023). doi：10.1038/s41586-023-05891-2
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