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小核酸药物（siRNA、ASO）正成为精准治疗的前沿工具，，，，普遍应用于癌症、遗传性疾病和有数病的治疗。。。。。美高梅的siRNA评价平台专注于提供从靶标筛选、序列设计到功效验证的一站式效劳，，，，连系先进的体外和体内实验技术，，，，助力客户开发高效、特异性强的小核酸药物。。。。。
(1) 靶标基因验证：通过siRNA介导基因默然，，，，验证靶标在疾病模子中的功效和作用机制。。。。。
(2) 小核酸序列优化：通过设计和实验验证，，，，优化siRNA序列以提高基因敲低效率和特异性。。。。。
(3) 递送系统评估：测试脂质纳米颗粒（LNP）、病毒载体及其他递送方法在差别细胞和模子中的递送效率。。。。。
(4) 高通量功效筛�。。。。。�高通量评估小核酸分子的活性和毒性。。。。。
（1）周全的技术笼罩：从靶点验证光临床前研究的全流程支持。。。。。
（2）先进的递送技术：优化递送效率，，，，确保小核酸在细胞和体内的功效实现。。。。。
（3）无邪的实验设计：凭证客户需求定制靶基因筛选和验证策略。。。。。
Fitusiran是一种针对血友病研发的siRNA，，，，靶向作用于抗凝血酶III (ATIII)，，，，通过降低抗凝血酶水平，，，，增进凝血酶天生，，，，重新平衡止血功效并预防出血，，，，现在处于临床III期研究阶段。。。。。
图A： 通过qPCR剖析，，，，评估了Fitusiran在小鼠肝细胞中的摄取及抗凝血酶III的敲除情形，，，，效果与先前报告一致。。。。。
图B： 抗凝血酶III psiCHECK2报告的检测数据与qPCR效果一致。。。。。
通过RNA-seq和Luminex检测siRNA A的脱靶效应和细胞因子释放效应。。。。。
图A： 将siRNA A 转染到Hep3B细胞中，，，，24小时后，，，，通过RNA-seq 剖析总 RNA，，，，将 RNA 处置惩罚组与比照组作图。。。。。
RNA-seq 效果显示未检测到显著的脱靶效应。。。。。
图B： 用siRNA A处置惩罚PBMC 24小时，，，，通过Luminex检测细胞因子的释放。。。。。剖析了6种细胞因子，，，，IFN-γ数据如图
所示。。。。。效果显示siRNA A没有引发显著的免疫反应。。。。。
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