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美高梅特邀化学部副主任田宝泉开讲《破局小核酸药物卡脖子技术及其时机探讨》，，，，，带您深入探讨小核酸药物的研究希望、技术难点以及生长机缘：深度剖析小核酸药物的研发明状与未来趋势，，，，，周全剖析小核酸药物的研发流程，，，，，直击小核酸药物研发中的要害技术难点——化学修饰与递送系统，，，，，并从靶点选择到技术平台立异，，，，，从药物化学到肝外递送系统，，，，，共探小核酸药物的生长机缘。。。。。。
美高梅核酸药物研发平台是集成了药物发明、生产和临床前研究的一体化综合性平台。。。。。�；； ； ；谘辖鞯目蒲取⒖诺募际跗教ê拖冉囊瞧髯氨�，，，，，我们可以知足行业关于前沿立异核酸药物的研发需求，，，，，承接医药公司及科研单位的核酸药物发明、筛选及临床前研究效劳。。。。。。
核酸药物合成&修饰：
美高梅核苷酸药物化学合成平台可以提供单体合成、修饰；； ； ；寡核苷酸合成；； ； ；递送系统合成以及寡核苷酸偶联物的合成。。。。。。已经建成的siRNA库，，，，，不但有富厚的单体库存，，，，，并且拥有重大的单体合成砌块库，，，，，可以快速完成种种修饰单体的合成。。。。。。美高梅拥有专业的小核酸药物的研发团队可以提供高效快捷地研发效劳；； ； ；已有多个siRNA药物FTE项目完成和举行中。。。。。。
核酸药物CMC研究
在寡核苷酸药物开发历程中，，，，，药学方面的挑战主要是寡核苷酸大规模生产能力和剖析与质控能力要求高，，，，，大规模生产对单体质料、装备、合成工艺及纯化方面都有很高要求。。。。。。制剂方面的挑战在于制备LNP（GalNac技术的小核酸除外）的难度高；； ； ；剖析方面挑战在于寡核苷酸的有关物质与活性因素自己的结构相似性大，，，，，质量研究与控制需要多原理差别手段的剖析要领举行，，，，，除了一样平常注射剂研究外还要举行LNP的包封率测定等。。。。。。美高梅在siRNA等寡核苷酸药物方面的CMC效劳项目已启动。。。。。。
核酸药物药效学评价
在寡核苷酸药物开发历程中，，，，，药效学方面的挑战包括：靶向缺乏导致靶部位的寡核苷酸药物浓度低导致给药剂量一直增高；； ； ；寡核苷酸药物与非靶 RNA 连系引发的脱靶毒性等。。。。。。美高梅在核酸药物药效学评价方面履历富厚，，，，，提供差别用药途径的较量（如静脉注射，，，，，瘤内局部注射）、体内药效与靶标mRNA/卵白质降解（PD）和寡核苷酸药物的系统袒露量（PK）的相关性剖析等等。。。。。。
核酸药物药代动力学研究
在寡核苷酸药物开发历程中，，，，，药代动力学PK方面的挑战也是此类药物较大的难题。。。。。。未经修饰的寡核苷酸类药物成药性不佳、PK特征差、稳固性差、容易被核酸酶降解、漫衍特征差、和靶标的结协力不佳、生物剖析要领开举事度大等。。。。。。美高梅药代动力学团队具备完善的寡核苷酸生物剖析平台、肝脏活体穿刺、肌肉活检和鞘内注射平台用于PK和PK/PD研究。。。。。。
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